美國科學家研究以基因療法治療帕金森氏症等腦神經疾病,近日取得重大突破。學者以12名病情嚴重的帕金森氏症患者為實驗對象,將經過基因改良的病毒注射到受試者腦部,一段時間後,受試者的活動能力大幅改善30%至65%不等。
12名病患改善3至6.4成
帕金森氏症的起因,是大腦部分區塊迅速退化,無法製造神經傳導物質多巴胺,腦中負責抑制神經興奮的伽馬氨基丁酸(GABA)濃度也降低,導致患者會不由自主地顫抖、動作及講話速度遲緩等。2003年,美國紐約長老教會醫院的研究團隊在受試者腦視丘下核注入含有負責合成GABA酵素基因的病毒。
領導研究的杜林醫師說,完成注射後,受試者的腦部開始製造GABA,3個月後,這12名罹患帕金森氏症5年以上的病患,肢體活動程度平均改善30%,部分受試者改善程度達65%。首位參與實驗的患者克萊恩表示,接受注射前,他處於「沒有人能撐得下去」的苦況,現在「這項療法拯救了我」。
研究團隊表示,這項研究成果也為其他腦部疾治療帶來曙光,未來可能發展出針對癲癇和阿茲海默症的基因療法。